بیماریهای شبکیه از شایعترین علل کاهش بینایی و نابینایی در دنیا هستند. شرایطی مانند دژنراسیون ماکولا وابسته به سن (AMD)، بیماری استارگارد، رتینوپاتی دیابتی (DR) و رتینیت پیگمانتوزا سالهاست بهعنوان چالش اصلی حوزه چشمپزشکی شناخته میشوند. با وجود پیشرفتهای فراوان در درمانهای ضد VEGF و لیزر، هنوز بخش بزرگی از بیماران با محدودیت درمانی مواجهاند. اما در سالهای اخیر، نسل تازهای از درمانها وارد مرحله استفاده بالینی یا فازهای نهایی کارآزمایی شدهاند؛ درمانهایی که از ژندرمانی تا داروهای خوراکی و قطرههای هدفمند را شامل میشوند و میتوانند آینده مدیریت بیماریهای شبکیه را دگرگون کنند. در این مقاله، جدیدترین و مهمترین درمانهای نوظهور شبکیه بهصورت جامع، کلینیکی و قابلفهم برای مخاطبان وبسایت بررسی شدهاند.
GAL-101 — قطره چشمی نوآورانه برای درمان GA
GAL-101 یکی از درمانهای جدید در بیماریهای شبکیه و امیدوارکنندهترین داروهای موضعی برای درمان آتروفی جغرافیایی (GA) در فرم خشک AMD است. این قطره در حال گذراندن مراحل بالینی است و به دلیل غیرتهاجمی بودن، توجه بسیاری از بیماران و پزشکان را جلب کرده است.
مکانیسم اثر
در GA، تجمع پروتئینهای غیرطبیعی—بهویژه آمیلوئید بتا—باعث اختلال عملکرد سلولهای شبکیه و مرگ سلولی میشود. GAL-101 با هدف قرار دادن این پروتئینها، روند تخریب را کند کرده و محیط سلولی سالمتری ایجاد میکند.
مزایا
- غیرتهاجمی و قابل استفاده طولانیمدت
- افزایش احتمال پذیرش درمان توسط بیماران حساس به تزریق
- مناسب برای بیمارانی که مراحل اولیه یا متوسط GA دارند.
- امکان تجویز در کنار سایر درمانها در آینده
GAL-101 نخستین قطره چشمی جدی در مدیریت GA است و در صورت تایید نهایی، میتواند مسیر درمان بیماران مبتلا به AMD خشک را متحول کند.
برای مشاهده نظرات بیماران، به پروفایل دکتر منصور همایونی در مطب چی مراجعه نمایید.
Tinlarebant (LBS-008) — اولین درمان خوراکی موثر در استارگارد و GA
Tinlarebant یک درمان خوراکی روزانه است که استفاده از آن برای بیماری استارگارد و همچنین آتروفی جغرافیایی مورد بررسی قرار گرفته است. ویژگی برجسته این دارو، خوراکی بودن و راحتی مصرف آن نسبت به درمانهای تزریقی است.
ماتریالیسم دارویی و مکانیسم اثر
این دارو با کاهش سطح RBP4—پروتئین حامل رتینول—ورود بیش از حد ویتامین A به شبکیه را محدود میکند. در بیماریهای شبکیه مانند استارگارد، تجمع مواد سمی نظیر لیپوفوسین و بایسرتینوئیدها باعث آسیبپذیری سلولهای گیرنده نور میشود. کاهش ورودی رتینول منجر به آهسته شدن روند تشکیل این مواد تخریبی میشود.
مزایا
- اولین داروی خوراکی در این حوزه
- مناسب نوجوانان و جوانان مبتلا به استارگارد
- کاهش روند تشکیل مواد سمی شبکیه
- عدم نیاز به تزریق و پذیرش درمانی بالا
Tinlarebant مسیر جدیدی برای درمان بیماریهای ارثی شبکیه ارائه میدهد؛ حوزهای که سالها بدون درمان قطعی باقی مانده بود.
RGX-314 — نسل جدید ژندرمانی برای AMD مرطوب و DR
RGX-314 از مهمترین پیشرفتهای ژندرمانی در چشمپزشکی است. این روش برای دو بیماری پرشیوع و پرهزینه یعنی AMD مرطوب و رتینوپاتی دیابتی طراحی شده است؛ شرایطی که معمولا نیازمند تزریقات مکرر ضد VEGF هستند.
چطور عمل میکند؟
RGX-314 از ناقل AAV8 برای انتقال ژنی استفاده میکند که سلولهای شبکیه را قادر میسازد پروتئینهای ضد VEGF را خودشان تولید کنند. به این ترتیب، بهجای تزریق ماهانه، تنها یکبار تزریق ژندرمانی لازم است تا چشم بهطور پایدار مقدار مناسبی از پروتئین ضد VEGF بسازد.
مسیرهای تجویز
- زیرشبکیهای
- سوپراکوروئیدال (کمتهاجمیتر)
مزایا
- اثر بسیار طولانیمدت
- کاهش قابلتوجه بار تزریقات ضد VEGF
- مناسب بیماران با سابقه تزریقهای متعدد
- امکان تثبیت دید در بلندمدت
RGX-314 میتواند استاندارد درمان AMD مرطوب را در سالهای پیش رو تغییر دهد.
جهت اخذ نوبت و برقراری ارتباط با دکتر منصور همایونی، بر روی دکمه زیر کلیک کنید و وقت مشاوره خود را رزرو کنید.
Syfovre — اولین درمان تاییدشده برای GA در AMD خشک
Syfovre نخستین دارویی است که برای درمان آتروفی جغرافیایی (GA) مورد تایید قرار گرفته است؛ نقطه عطفی تاریخی در درمان AMD خشک.
مکانیسم اثر
این دارو با مهار C3 از مسیر مکمل، التهاب مزمن شبکیه را که عامل اصلی تخریب سلولی است، کاهش میدهد. نتیجه این مکانیسم، کندتر شدن روند بزرگ شدن ناحیه آتروفی است.
مزایا
- تزریق داخل چشمی با اثر ثابتشده
- کاهش سرعت پیشرفت ضایعه در GA
- مناسب بیمارانی که هنوز دید مرکزی قابلاستفاده دارند.
- امکان ادغام در برنامه درمانی بلندمدت
Syfovre نقطه آغاز یک دوره جدید برای بیماران GA است؛ دورهای که تا پیش از این هیچ درمان قطعی یا موثری برای آن وجود نداشت.
Izervay — دومین درمان موثر GA مبتنی بر مهار C5
Izervay دومین داروی مهم برای درمان آتروفی جغرافیایی است که با مهار C5 از مسیر مکمل عمل میکند. این دارو بهعنوان گزینهای تکمیلی یا جایگزین Syfovre مطرح است.
چگونگی عمل
با مهار C5، یکی از مراحل نهایی مسیر التهابی مکمل تعطیل میشود و این امر باعث کاهش آسیب سلولی و آهستهتر شدن رشد آتروفی میشود.
مزایا
- تزریق داخل چشمی با پروفایل ایمنی مناسب
- کاهش روند رشد آتروفی
- مناسب بیماران با پیشرفت سریع GA
- امکان مدیریت بیماری در مراحل متوسط تا پیشرفته
Izervay ابزار درمانی مفیدی برای بیماران GA فراهم میکند و انتخاب درمانی پزشکان را گستردهتر میسازد.
مقایسه درمانهای جدید شبکیه
با توجه به تنوع درمانهای جدید— ژندرمانی، داروهای مکملمحور، قطرههای هدفمند و درمانهای خوراکی—انتخاب بهترین گزینه برای هر بیمار نیازمند بررسی دقیق ویژگیهای هر روش است. جدول زیر یک نمای کلی و قابلفهم از مهمترین درمانهای نوظهور شبکیه ارائه میدهد تا بیماران، پزشکان و همراهان بتوانند تفاوتها، مزایا و شیوه تجویز این درمانها را بهصورت یک نگاه جامع مشاهده کنند.
این مقایسه به تصمیمگیری درمانی کمک میکند و نشان میدهد که هر درمان در کدام مرحله بیماری و برای چه نوع بیمارانی مناسبتر است.
| نام درمان | نوع بیماری هدف | نوع درمان | مزایا | نوع تجویز |
|---|---|---|---|---|
| RGX-314 | AMD مرطوب / DR | ژندرمانی | کاهش چشمگیر تزریقات، اثر فوقالعاده طولانی | تزریق زیرشبکیه / سوپراکوروئیدال |
| Syfovre | AMD خشک (GA) | مهارکننده C3 | کاهش سرعت گسترش آتروفی | تزریق داخل چشمی |
| Izervay | AMD خشک (GA) | مهارکننده C5 | کندکردن رشد آتروفی، ایمنی مناسب | تزریق داخل چشمی |
| Tinlarebant | استارگارد / GA | داروی خوراکی | کاهش مواد سمی، عدم نیاز به تزریق | خوراکی |
| GAL-101 | AMD خشک (GA) | قطره چشمی | غیرتهاجمی، پذیرش بالا | قطره چشمی |
جمعبندی
درمانهای بیماریهای شبکیه وارد دورهای تحولآفرین شدهاند؛ دورهای که در آن دیگر بیماران مجبور نیستند تنها به تزریقات مکرر یا درمانهای محدود تکیه کنند. از ژندرمانیهای بلندمدت مانند RGX-314 گرفته تا درمانهای خوراکی مانند Tinlarebant و قطرههای نوآورانه مثل GAL-101، چشمانداز درمان بیماران بیش از هر زمان دیگری امیدوارکننده است.
در سالهای آینده، ترکیب این درمانها با فناوریهای تصویربرداری پیشرفته و غربالگریهای ژنتیک، امکان ارائه درمانهای کاملا شخصیسازیشده را فراهم خواهد کرد، پیشرفتی که میتواند مسیر مدیریت بیماریهای شبکیه را بهطور چشمگیری ارتقا دهد.