ژن درمانی در بیماری های شبکیه
by
با پیشرفت علم و دانش خوشبختانه یک روش درمانی نوین بسیار مورد توجه قرار گرفته است که به آن ژن درمانی می گویند. این روش درمانی در درمان بسیاری از بیماری ها کاربرد دارد و برای دیگر بیماری ها در مرحله ی تحقیقاتی و مطالعاتی می باشد. یکی از موارد مورد مطالعه محققان ژن درمانی مربوط به بیماری های شبکیه چشم است. ابتدا باید گفت که ژن و ژن درمانی چیست و بعد به مبحث ژن درمانی در بیماری های شبکیه چشم بپردازیم.
ژن درمانی چیست؟
هر فرد ۴۶ ژن یا کروموزوم دارد که نیمی از ان را از پدر و نیم دیگر ان را از مادر خود به ارث می برد، ژن ها از DNA ساخته شده اند و الگوهایی برای ساخت پروتئین های اصلی و اساسی بدن هستند به همین علت هر گونه جهش و یا اختلال در ساخت این پروتئین ها باعث عدم بیان صحیح این پروتئین ها می شود و در نتیجه به صورت یک اختلال یا بیماری در فرد نمایان می شود. حال که با واژه ی ژن آشنا شدیم؛ باید بگوییم که ژن درمانی یک نوع درمان است که به واسطه ی ژن ها و سلول های بنیادی فرد برای درمان بیماری های ژنتیکی یا اختلالات مربوط به ژن ها کاربرد دارد.
پس از دریافت و کشف اهمیت ژن در انسان ، پزشکان و محققان بسیاری در حال تلاش برای یافتن درمان بیماری های ژنتیکی هستند و این تلاش ها در درمان برخی بیماری ها موثر واقع شده و درمان ان ها کشف شده است و بسیاری از بیماری هایی که غیرقابل درمان بوده اند، امروزه به کمک ژن درمانی درمان می شوند.
ژن درمانی در بیماری های شبکیه چشم کاربرد دارد؟
یکی از حوزه های تحقیقات ژن درمانی در ارتباط با بیماری های شبکیه چشم است. ژن‌درمانی جایگزین کردن ژن معیوب یا اضافه کردن ژن جدید برای درمان بیماری یا بهبود توانایی بدن برای مبارزه با بیماری است.
بیماری های ژنتیکی نظیر اشتارگات، بیماری مربوط به انحلال شبکیه در اثر افزایش سن مانند AMD و جراحات شدید شبکیه ی چشم می توانند از طریق ژن درمانی، درمان شوند، به این صورت که یک نسخه ژن سالم را جایگزین ژن معیوب می کنند و یا ان را اصلاح می نمایند. ژن درمانی در بیماری های بینایی ژنتیکی هم بسیار تاثیرگذار و موفق عمل می کند و می تواند بینایی را در دراز مدت به افراد باز گرداند و روز به روز دید افراد مبتلا به این بیماری ها را بهبود دهد.
اصل این تحقیقات بر سلول های گانگلیونی شبکیه تمرکز دارد که اطلاعات بینایی را با فرستادن تصاویری به مغز پردازش می کند. این تحقیقات نشان می دهد که فعال شدن مجدد یک آنزیم کلیدی انتقال پیام به پایین آن در سلول های گانگلیونی شبکیه از طریق رویکرد ژن درمانی، در برابر از دست دادن بینایی یا اختلال در بیماری های متعدد اثر بخش می باشد.
همان‌طور که گفته شد در بیماری های ارثی بینایی و مربوط به شبکیه ممکن است، شبکیه بسیار زودتر دچار انحلال و از بین رفتن شود؛ بنابراین در این بیماری ها ژن درمانی شامل ارائه یک نسخه عملکردی از ژنی است که از بین رفته یا جهش یافته است. به عنوان مثال در مورد Luxturna، یک کپی از ژن RPE65 با استفاده از یک ناقل ویروسی به چشم بیمار وارد می شود.
به عبارتی می توان گفت در این روش ژن سالم، وارد ژنوم یک ویروس شده سپس به همراه ویروس وارد چشم می شود این امر به این صورت انجام می شود که این ناقل ویروسی را به زجاجیه ی چشم تزریق می کنند؛ ژن مورد نظر وارد سلول های طبیعی شده و سبب تولید پروتئین طبیعی در سلول ها می شود وسپس سبب اصلاح ژن معیوب می شود. روش ژن درمانی امیدهای زیادی برای درمان بیماری های چشمی ژنتیکی در بیماران و جامعه پزشکی ایجاد کرده است که نشان از پیشرفت علم دانش پزشکی است.
در رابطه با ژن‌درمانی چشم باید گفت که، چشم ناحیه‌ای از بدن است که دارای ایمنی بدن بالایی است که سیستم ایمنی دسترسی به آن را محدود کرده است. این موضوع از واکنش‌های ایمنی در برابر ناقل ویروسی که برای ارائه درمان استفاده می‌شود جلوگیری می‌کند.
علاوه بر این، سلول‌های شبکیه می‌توانند این DNA را برای مدت طولانی‌تری نسبت به سایر سلول‌های بدن حفظ کنند به همین سبب ویروس ناقل ژن مورد نیاز می تواند تا مدت ها در چشم بماند و عملکرد مد نظر را داشته باشد، این امر به این معناست که تزریق یک دوز به هر چشم می‌تواند برای بازگرداندن بینایی در دراز مدت کافی باشد و به تدریج دید افراد و بینایی ان ها را بهبود دهد.ژن درمانی روش جدیدی در حوزه درمان بیماری های چشمی است که امیدبخش درمان یا کمک به درمان برخی بیماری هایی است که تاکنون غیرقابل درمان بوده اند.
جمع بندی
ژن درمانی در بیماری های شبکیه ی چشم در مراحل مقدماتی و ابتدایی می باشند، ایران و بسیاری از کشورهایی که در این حوزه تحقیقات انجام می دهند توانسته اند ازمایشات موفق آمیزی را بر روی حیوانات انجام دهند . تحقیقات ژن درمانی در حوزه ی درمان بیماری های چشم بسیار گسترده است و فقط به درمان بیماری های ژنتیکی محدود نمی شود بلکه می توان روش های معمول درمانی را نیز تغییر داد.
